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レポートナンバー 0000000137

2004年版 遺伝子医薬品開発の現状とRNAi医薬の今後の方向性

株式会社シード・プランニング

創薬企画には、最新技術の迅速な情報収集が鍵になる

発刊日 2004/07/05

言語日本語

体裁A4/349ページ

ライセンス/価格349ページ

0000000137

A4版 198,000 円(税込)

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ポイント

遺伝子医薬の市場形成までのシナリオは
注目のRNAi技術の医薬品化への応用はなるか
日本のRNAi医薬とそのDDSの鍵を握るベクター開発の最新動向は

レポート概要

第1世代のアンチセンス・リボザイム医薬から第2世代のデコイ・アプタマー医薬が登場。アンチセンス、リボザイムで培われた技術・ノウハウとFDA審査体制の整備が第2世代の遺伝子医薬、およびRNAi医薬のこれまでにない開発スピードに拍車をかけています。その背景と今後の展望について調査を実施しました。

RNAi医薬開発の進展は著しく、2004年には2つの米国企業が臨床試験開始を予定しています。これまでの医薬品と比べたRNAi医薬の利点と課題、関連技術、特許、開発プロセスの特徴、対象疾患、将来動向について調査を実施しました。

日本の大学、国立研究所、ベンチャー企業等からRNAiに関わる様々な特許が出願されています。RNAi技術、医薬及びベクター開発に携わる大学基礎・臨床研究者およびベンチャー企業にインタビューを実施し、開発の最前線をまとめました。

遺伝子医薬開発・DDS・解析等に関わる欧米の注目ベンチャー29社について、会社概要・戦略、基幹技術、製品・サービス、開発状況、提携、経営、キーパーソンについて掲載しました。

レポート詳細

調査対象

■欧米企業
-RNAi医薬・DDS・試薬ツール・解析/アンチセンス医薬・DDS/デコイ・アプタマー医薬

Acuity Pharmaceuticals , Alnylam Pharmaceuticals , Ambion , Antisense Pharma , Antisense Therapeutics , AVI BioPharma , Benitec , Celsion , CenixBioscience , Corgentech , CytRx , Dharmacon , Enzo Biochem , EpiGenesis Pharmaceuticals , Ester Neurosciences , Eyetech Pharmaceuticals , Genta , Hybridon , Intradigm , Invitrogen , ISIS Pharmaceuticals , Lorus Therapeutics , NeoPharm , OncoGenex Technologies , OSI Pharmaceuticals , Proligo , Qiagen , Santaris Pharma , Sirna Therapeutics

■日本大学・企業

-RNAi医薬・RNAi技術/デコイ医薬/ベクター開発他
iGENE、RNAi、B-Bridge International、アンジェスMG、ジェノミディア、東京大学、産総研、東京医科歯科大学、京都大学、自治医科大学、東京大学医科学研究所、第一製薬

目次

I .総括
    (1) 遺伝子医薬開発の現状とRNAi医薬の今後の方向性
    (2) 遺伝子医薬概説
       1) 遺伝子医薬
       2) RNAiについて

II .日本におけるRNAi医薬とベクター開発の現状と展望
  1. RNAi医薬開発
    (1) RNAi医薬が注目される背景
       1) RNAi医薬が注目されるまでの経緯
       2) RNAi医薬の注目される特徴
    (2) RNAi医薬の課題
       1) RNAi医薬で課題となっていること
       2) RNAi医薬のDDS開発の現状と今後の方向性
       3) RNAi医薬の特許の現状と今後の方向性
    (3) RNAi医薬の今後の方向性
       1) RNAi医薬に適したターゲット疾患
       2) RNAi医薬の製品化時期と市場性
       3) 新しい知見-siRNA以外のRNAi誘導RNA
    (4) RNAi医薬の開発プロセス
  2. ベクター開発と遺伝子治療
    (1) ベクター開発と遺伝子治療の経緯
    (2) ベクター開発の現状
       1) 遺伝子治療臨床研究におけるベクター使用状況
       2) ベクター開発のトピックス
    (3) ベクター開発と遺伝子治療の今後の展望
       1) 遺伝子治療の見直し
       2) ベクター開発の今後の方向性
    (4) DDSとしてのベクター活用
       1) ベクターの条件と適応疾患の探索

III..日本におけるRNAi医薬とベクター開発の最前線
  1. RNAi医薬開発
    (1) ターゲット疾患遺伝子の選択
       1) siRNAライブラリーによる疾患関連遺伝子の同定
    (2) siRNA合成
       1) siRNA合成転写技術
    (3) siRNA配列の選択
       1) RNAi活性の高いsiRNA配列選択アルゴリズム
       2) 特異性の高いsiRNA配列選択アルゴリズム
       3) 新しいsiRNA配列選択ストラテジーとRNAi高機能化技術
       4) ヒト既知遺伝子に対する有効siRNA配列決定
    (4) in vivoでのRNAi効果の確認
       1) ハイドロダイナミクス法によるsiRNA
  2. ベクター開発と遺伝子治療
    (1) 第二世代の遺伝子治療
       1) HGF遺伝子治療の開発
    (2) ベクター開発
       1) 特異性の高いアデノウイルスベクター
       2) ガッティド・アデノウイルスベクター
       3) アデノ随伴ウイルス(AAV) ベクター
       4) HVJエンベロープベクター

IV.日本におけるインタビュー調査の結果
  1. RNAi医薬開発
    (1) RNAi医薬が注目される背景
       1) RNAi医薬が注目されるまでの経緯
       2) RNAi医薬の注目される特徴
    (2) RNAi医薬の課題
       1) RNAi医薬で課題となっていること
       2) RNAi医薬のDDS開発の現状と今後の方向性
       3) RNAi医薬の特許の現状と今後の方向性
    (3) RNAi医薬の今後の方向性
       1) RNAi医薬に適したターゲット疾患
       2) RNAi医薬の製品化時期と市場性
       3) 新しい知見-siRNA以外のRNAi誘導RNA
    (4) RNAi医薬の開発プロセス
  2. ベクター開発と遺伝子治療
    (1) ベクター開発と遺伝子治療の経緯
    (2) ベクター開発の現状
    (3) ベクター開発と遺伝子治療の今後の展望
       1) 遺伝子治療の見直し
       2) ベクター開発の今後の方向性
    (4) DDSとしてのベクター活用

V.欧米における遺伝子医薬開発の現状と展望
    (1) 欧米における遺伝子治療および遺伝子医薬開発の経緯と現状
       1) 遺伝子治療開発の経緯と現状
       2) 遺伝子医薬(オリゴヌクレオチド技術) への発展
       3) 遺伝子医薬の利点および課題
       4) 遺伝子医薬の臨床開発状況
    (2) 欧米における遺伝子医薬をめぐる企業動向
       1) 遺伝子医薬、知的所有権をめぐるビジネスの視点から
       2) ベンチャー企業と大手製薬企業
       3) 最も注目される大手企業提携
    (3) 欧米における遺伝子医薬開発の今後の展望

VI.遺伝子医薬関連企業
  1. 国内の遺伝子医薬関連企業
    (1) 遺伝子医薬関連企業個票
    (2) RNAiおよび遺伝子医薬関連企業一覧
  2. 欧米の遺伝子医薬関連企業
    (1) 遺伝子医薬関連企業個票
    (2) 遺伝子医薬関連企業一覧
       1) RNAi関連企業
       2) アンチセンス関連企業
       3) リボザイム、デコイ、アプタマー関連企業

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