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レポートナンバー 0000029366

リソソームアルファグルコシダーゼ(酸性マルターゼまたはアグルコシダーゼアルファまたはGAAまたはEC 3.2.1.20)− 開発中の薬剤(2021年)

Global Markets Direct

Lysosomal Alpha Glucosidase (Acid Maltase or Aglucosidase Alfa or GAA or EC 3.2.1.20) - Drugs in Development, 2021

発刊日 2021/03/31

言語英語

体裁PDF/87ページ

「PDF」版87ページ

0000029366

リソソームアルファグルコシダーゼ(酸性マルターゼまたはアグルコシダーゼアルファまたはGAAまたはEC 3.2.1.20)− 開発中の薬剤(2021年)
Lysosomal Alpha Glucosidase (Acid Maltase or Aglucosidase Alfa or GAA or EC 3.2.1.20) - Drugs in Development, 2021

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レポート概要

リソソームアルファグルコシダーゼ(酸性マルターゼまたはアグルコシダーゼアルファまたはGAAまたはEC 3.2.1.20)のパイプライン標的は約19の分子で構成されています。そのうち約16の分子が企業によって開発され、残りは大学/機関によって開発されています。

リソソームアルファグルコシダーゼは、GAA遺伝子によってコードされる酵素であり、リソソームにおいて、グリゴゲンをグルコースに分解するのに必須の酵素です。この遺伝子の欠損は、グリコーゲン貯蔵症IIまたはポンペ病を引き起こします。

本レポートでは、企業/大学が開発している治療薬を対象に、適応症、開発段階、作用機序(MoA)、投与経路(RoA)、分子タイプ別に分析しています。また、リソソームアルファグルコシダーゼを対象とした治療薬の開発に関わる主要企業と、それぞれの活動中のプロジェクト、休止中または中止のプロジェクトについてもレビューしています。企業が開発した分子は、登録前、第3相、第2相、前臨床、創薬の各段階で、それぞれ1、1、3、10、1分子となっています。同様に、第2相、第1相、前臨床段階にある大学のポートフォリオは、それぞれ1、1、1の分子で構成されています。本レポートでは、ポンペ病を適応症とする代謝性疾患分野の製品を取り上げています。

注)パイプラインガイドの一部のコンテンツやセクションは、データの入手可能性や関連性に基づいて削除または変更されることがあります。

■ 調査範囲

  • リソソームアルファグルコシダーゼの世界的な治療状況についてのスナップショットを提供します。
  • 企業や業界固有の情報源から得た情報に基づいて、企業や大学・研究機関が開発中のリソソームアルファグルコシダーゼを対象とした治療薬をレビューしています。
  • 登録前から創薬、未公開段階までの様々な開発段階のパイプライン製品をカバーしています。
  • 本レポートでは、パイプライン製品について、製品の説明、作用機序、研究開発の概要、ライセンスおよび共同研究の詳細、その他の開発活動を含む、治療薬プロファイルを提供します。
  • リソソームアルファグルコシダーゼを標的とした治療薬に関わる主要企業をレビューし、その主要およびマイナープロジェクトをすべて掲載します。
  • 作用機序(MoA)、投与経路(RoA)、および分子タイプに基づいて、リソソームアルファグルコシダーゼを標的とした治療薬を評価します。
  • すべての休止中および中止されたパイプラインプロジェクトを要約します。
  • リソソームアルファグルコシダーゼを標的とした治療薬に関連する最新のニュースと取引をレビューします。

レポート詳細

目次

Table of Contents
List of Tables
List of Figures
Introduction
Global Markets Direct Report Coverage
Lysosomal Alpha Glucosidase (Acid Maltase or Aglucosidase Alfa or GAA or EC 3.2.1.20) - Overview
Lysosomal Alpha Glucosidase (Acid Maltase or Aglucosidase Alfa or GAA or EC 3.2.1.20) - Therapeutics Development
Products under Development by Stage of Development
Products under Development by Therapy Area
Products under Development by Indication
Products under Development by Companies
Products under Development by Universities/Institutes
Lysosomal Alpha Glucosidase (Acid Maltase or Aglucosidase Alfa or GAA or EC 3.2.1.20) - Therapeutics Assessment
Assessment by Mechanism of Action
Assessment by Route of Administration
Assessment by Molecule Type
Lysosomal Alpha Glucosidase (Acid Maltase or Aglucosidase Alfa or GAA or EC 3.2.1.20) - Companies Involved in Therapeutics Development
Amicus Therapeutics Inc
Asklepios BioPharmaceutical Inc
Audentes Therapeutics Inc
AVROBIO Inc
Denali Therapeutics Inc
eleva GmbH
Etubics Corp
Genzyme Corp
JCR Pharmaceuticals Co Ltd
M6P Therapeutics
NanoMedSyn SAS
Oxyrane Belgium NV
Pharming Group NV
Spark Therapeutics Inc
Lysosomal Alpha Glucosidase (Acid Maltase or Aglucosidase Alfa or GAA or EC 3.2.1.20) - Drug Profiles
(cipaglucosidase alfa + miglustat) - Drug Profile
Product Description
Mechanism Of Action
R&D Progress
ACTUS-101 - Drug Profile
Product Description
Mechanism Of Action
R&D Progress
AT-845 - Drug Profile
Product Description
Mechanism Of Action
R&D Progress
avalglucosidase alfa - Drug Profile
Product Description
Mechanism Of Action
R&D Progress
AVRRD-03 - Drug Profile
Product Description
Mechanism Of Action
R&D Progress
Fusion Protein to Replace GAA for Pompe Disease - Drug Profile
Product Description
Mechanism Of Action
R&D Progress
Gene Therapy 1 to Activate Acid Alpha-Glucosidase for Pompe Disease - Drug Profile
Product Description
Mechanism Of Action
R&D Progress
Gene Therapy 2 to Activate Acid Alpha-Glucosidase for Pompe Disease - Drug Profile
Product Description
Mechanism Of Action
R&D Progress
Gene Therapy to Activate Acid Alpha-Glucosidase for Pompe Disease - Drug Profile
Product Description
Mechanism Of Action
R&D Progress
Gene Therapy to Activate GAA for Pompe Disease - Drug Profile
Product Description
Mechanism Of Action
R&D Progress
Gene Therapy to Activate GAA for Pompe Disease - Drug Profile
Product Description
Mechanism Of Action
R&D Progress
JR-162 - Drug Profile
Product Description
Mechanism Of Action
R&D Progress
M-021 - Drug Profile
Product Description
Mechanism Of Action
R&D Progress
M-023 - Drug Profile
Product Description
Mechanism Of Action
R&D Progress
OXY-2810 - Drug Profile
Product Description
Mechanism Of Action
R&D Progress
PGN-004 - Drug Profile
Product Description
Mechanism Of Action
R&D Progress
Recombinant Alpha Glucosidase Replacement for Pompe Disease - Drug Profile
Product Description
Mechanism Of Action
R&D Progress
RPV-002 - Drug Profile
Product Description
Mechanism Of Action
R&D Progress
SPK-3006 - Drug Profile
Product Description
Mechanism Of Action
R&D Progress
Lysosomal Alpha Glucosidase (Acid Maltase or Aglucosidase Alfa or GAA or EC 3.2.1.20) - Dormant Products
Lysosomal Alpha Glucosidase (Acid Maltase or Aglucosidase Alfa or GAA or EC 3.2.1.20) - Discontinued Products
Lysosomal Alpha Glucosidase (Acid Maltase or Aglucosidase Alfa or GAA or EC 3.2.1.20) - Product Development Milestones
Featured News & Press Releases
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Feb 07, 2020: Amicus Therapeutics announces presentation on its Pompe Disease gene therapy at 16th Annual WORLDSymposium 2020
Appendix
Methodology
Coverage
Secondary Research
Primary Research
Expert Panel Validation
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List of Tables
Number of Products under Development by Stage of Development, 2021
Number of Products under Development by Therapy Areas, 2021
Number of Products under Development by Indication, 2021
Number of Products under Development by Companies, 2021
Products under Development by Companies, 2021
Products under Development by Companies, 2021 (Contd..1)
Number of Products under Investigation by Universities/Institutes, 2021
Products under Investigation by Universities/Institutes, 2021
Number of Products by Stage and Mechanism of Actions, 2021
Number of Products by Stage and Route of Administration, 2021
Number of Products by Stage and Molecule Type, 2021
Pipeline by Amicus Therapeutics Inc, 2021
Pipeline by Asklepios BioPharmaceutical Inc, 2021
Pipeline by Audentes Therapeutics Inc, 2021
Pipeline by AVROBIO Inc, 2021
Pipeline by Denali Therapeutics Inc, 2021
Pipeline by eleva GmbH, 2021
Pipeline by Etubics Corp, 2021
Pipeline by Genzyme Corp, 2021
Pipeline by JCR Pharmaceuticals Co Ltd, 2021
Pipeline by M6P Therapeutics, 2021
Pipeline by NanoMedSyn SAS, 2021
Pipeline by Oxyrane Belgium NV, 2021
Pipeline by Pharming Group NV, 2021
Pipeline by Spark Therapeutics Inc, 2021
Dormant Projects, 2021
Discontinued Products, 2021

List of Figures
Number of Products under Development by Stage of Development, 2021
Number of Products by Mechanism of Actions, 2021
Number of Products by Stage and Mechanism of Actions, 2021
Number of Products by Routes of Administration, 2021
Number of Products by Stage and Routes of Administration, 2021
Number of Products by Molecule Types, 2021
Number of Products by Stage and Molecule Types, 2021

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