サイト内検索


登録済み会員ログイン




未登録の方はこちらから登録できます。
新規会員登録


ご利用案内

ご利用案内


連絡先

TEL.03-5812-5270
FAX.03-3831-0495
E-mail:info@spi-information.com


関連サイト・サービス

市場調査のご依頼、専門分野のイベント・フォーラムの開催などは シード・プランニングにて承っております。

シードプランニング

世界の医療・医薬品産業レポートのデータベースサービスは、sekairyo.comにてご利用いただけます。

sekairyo.com

医療従事者へのあらゆる形態の調査は、メドサークルにお任せ下さい。

メドサークル


セキュリティについて

当サイトのコンテンツ利用時に送信される機密情報は、Verisign認証の元暗号化されて送信されます。


Emerging Gene Therapies - Trends within the Technological, Clinical, Regulatory and Competitive Landscape

新たな遺伝子治療‐技術、臨床、規制動向および市場勢力図

レポート概要

本レポートは、新たな遺伝子治療市場の包括的な概観を提供します。また、開発中のプラットフォームの利点、制限および現在のエビデンスを概説しながら、遺伝子治療と遺伝子編集の背後にある技術について説明します。さらに、目、肝臓、血液をターゲットにした治療法に焦点を当てながら、特定の治療適応症を対象とした関連臨床研究について議論し、同分野内での現在の課題の例を強調しています。

本レポートはさらに、遺伝子編集企業の展望における重要な要素であるCRISPRの特許訴訟の背景を明らかにします。遺伝子編集プラットフォームを開発している6社のプロファイルを提供し、主要製薬会社の遺伝子治療の利益を考慮し、遺伝子治療の開発における現在の規制動向を議論します。

本レポートでは、新しい遺伝子編集製品が既存製品とどのように競合するか、それらの相対的な競争力、および今後の同分野内での価値の変更点について検討します。

■調査範囲

  • 遺伝子治療分野で重要な新製品は何ですか?
  • どの企業が革新的な製品の最強パイプラインを持っていますか?
  • 遺伝子編集は既存の遺伝子治療製品をどのように混乱させるのでしょうか?
  • 新たな遺伝子治療の規制動向はどうなっていますか?
  • 同分野における製薬会社の関心は何ですか?

レポート詳細

目次

1 Table of Contents
1.1 List of Tables
1.2 List of Figures

2 Introduction
2.1 Gene Therapy - Definitions
2.2 Report Coverage - the Emerging Gene Therapy Pipeline
2.3 History of Gene Therapy
2.4 Limitations of Gene Transfer
2.5 The Development of Targeted Gene Editing
2.6 Overview of Gene Editing Platforms
2.6.1 Zinc Fingers (1996)
2.6.2 Transcription Activator-Like Effectors (2011)
2.6.3 The CRISPR/Cas System (2013)
2.6.4 Effectors for Targeting Domains
2.6.5 Comparison of Gene Editing Systems
2.6.6 Summary of Gene Editing Systems
2.7 Overview of In Vivo Gene Therapy
2.7.1 Editing is Dependent on Cell Type, Stage, and Repair Pathway
2.7.2 Delivery
2.7.3 Emerging Safety Concerns with Editing Platforms
2.7.4 Editing Products are Reliant on the Target Cell’s Cycle Stage and DNA Repair Machinery
2.7.5 Advantages of Gene Editing over Gene Transfer
2.7.6 Integration into ‘Safe Harbor’ Sites
2.7.7 The Increasing Complexity of Gene Therapy
2.7.8 Summary of In Vivo Gene Therapy

3 Gene Therapy - Near Term Product Pipeline
3.1 Leber Congenital Amaurosis
3.1.1 Unmet Need
3.1.2 Molecular Genetics
3.1.3 Luxturna (Voretigene neparvovec)
3.1.4 Editas Medicine: EDIT-101
3.1.5 Trial Design
3.1.6 EDIT-101 and Off-Target Effects
3.1.7 The Potential Advantage of EDIT-101 is the Longevity of its Therapeutic Effect
3.1.8 Summary - LCA
3.2 Choroideremia
3.3 Hurler Syndrome (MPS I)
3.3.1 Key Clinical Studies
3.3.2 Regenex: RGX-111
3.3.3 Sangamo Therapeutics: SB-318
3.4 Hunter Syndrome (MPS II)
3.4.1 Unmet Need
3.4.2 Sangamo Therapeutics: SB-913
3.4.3 Immusoft Corporation: Cell Therapy
3.5 Sanfilippo Syndrome (MPS III)
3.5.1 Lysogene: LYS-SAF302
3.6 Summary - MPS Disorders
3.7 Hemophilia
3.7.1 Hemophilia A
3.7.2 Summary - Hemophilia A
3.7.3 Hemophilia B
3.7.4 Summary - Hemophilia B
3.8 Hemoglobinopathies
3.8.1 Beta Thalassemia: Unmet Need
3.8.2 Beta Thalassemia: Molecular Genetics
3.8.3 Sickle Cell Disease: Unmet Need
3.8.4 Sickle Cell Disease: Molecular Genetics
3.9 Cellular Therapies for Hemoglobinopathies
3.9.1 Blue Bird Bio: BB-305 (‘LentiGlobin’)
3.9.2 Sangamo: ST-400
3.9.3 CRISPR Therapeutics: CTX-001
3.9.4 Summary: Cellular Therapies for Hemoglobinopathies
3.10 Duchenne Muscular Dystrophy
3.10.1 Unmet Need
3.10.2 Molecular Genetics
3.10.3 ExonDys 51 - Sarepta Therapeutics
3.10.4 Solid BioSciences: SGT-001
3.10.5 Exonics Therapeutics: CRISPR Approach
3.10.6 Summary - Duchenne Muscular Dystrophy

4 Competitive Landscape
4.1 Regulatory Considerations for Developing Gene Therapy Products
4.1.1 Product Characteristics
4.1.2 Clinical Study Design for Gene Therapy Products
4.1.3 Disease specific guidance
4.1.4 Reimbursement and Payment
4.1.5 Summary - Regulatory Considerations
4.2 Intellectual Property - CRISPR/Cas
4.2.1 Licensing, Exploitation, and MPEG Pool
4.3 Company Analysis: Gene Editing Companies
4.3.1 Sangamo Therapeutics
4.3.2 CRISPR Therapeutics
4.3.3 Casebia Therapeutics
4.3.4 Editas Medicine
4.3.5 Intellia Therapeutics
4.3.6 Homology Medicines
4.4 Company Analysis: Pharma
4.4.1 Amgen
4.4.2 Gilead Sciences
4.4.3 Novartis
4.4.4 Sanofi
4.4.5 GlaxoSmithKline
4.4.6 Pfizer

5 Appendix
5.1 References
5.2 Report Methodology
5.3 About GBI Research
5.4 Disclaimer

1.1 List of Tables
Table 1: Pipeline Products Covered
Table 2: Properties of Standard Gene-Editing Nucleases
Table 3: Registered Clinical Trials of CAR-T Cell Therapies Using Gene-Editing
Table 4: Gene Therapy Clinical Trials Worldwide by Vector
Table 5: Gene Editing Landscape, Vector Differentiation by Target Tissue
Table 6: Gene Editing Landscape, Key Off-Target Effect Studies
Table 7: Pre-existing Immunity to Cas9
Table 8: Characterization of the Rate of Homology Directed Repair in Range of Cell Lines
Table 9: Comparison of Gene Editing and Gene Transfer Approaches
Table 10: Gene Editing Landscape, Pipeline of Targeted Gene Editing Products by Company
Table 11: Luxturna Clinical Studies
Table 12: EDIT-101 - Phase I/II Trial Design and Comparison to Luxturna Efficacy Study
Table 13: Dose Response in CEP290 Gene Editing and CRISPR Expression
Table 14: Gene editing landscape, Mucopolysaccharidosis I (MPS I) (Hurler Syndrome), Diagnosed, Prevalent Cases, 2017-2027
Table 15: Key Phase I/II Studies in MPS I
Table 16: Gene editing landscape, Mucopolysaccharidosis II (MPS II) (Hunter Syndrome), Diagnosed, Prevalent Cases, 2017-2027.
Table 17: SB-913 Trial Design
Table 18: SB-913 - Interim Results
Table 19: LYS-SAF302 Phase II/III Trial Design
Table 20: Gene Editing Landscape, MPS Disorders
Table 21: Gene Editing Landscape, Hemophilia Epidemiology and Forecast, 2016-2026.
Table 22: Scale of Hemophilia Severity
Table 23: Phase I/II Hemophilia A Trials
Table 24: BMN-270 Factor VIII Levels at 1.5 Years (High Dose)
Table 25: Gene Therapy Landscape, Phase I/II Clinical Trial Design for Hemophilia A
Table 26: Gene Therapy Landscape, Summary of Key Pipeline Gene Therapies for Hemophilia A
Table 27: Phase I/II Clinical Studies
Table 28: Gene Therapy Landscape, Overview Of Key Pipeline Products in Hemophilia B
Table 29: Gene editing landscape, Thalassemia, Diagnosed, Prevalent Cases, 2017-2027
Table 30: Frequent Mutations Causing SCD
Table 31: Phase I/II Clinical Studies
Table 32: LentiGlobin - Ongoing Phase III Trials in Beta Thalassemia
Table 33: Results of LentiGlobin trials in Thalassemia and Sickle Cell Disease
Table 34: ST-400 Trial Design Compared with LentiGlobin
Table 35: CTX-001 trial design (Left) against ST-400 and LentiGlobin (Right)
Table 36: LentiGlobin (BB-305) may Achieve Blockbuster Status by 2023
Table 37: Gene Therapy Landscape, DMD, Global Prevalence (%)
Table 38: Exondys 51 - Clinical Studies
Table 39: SGT- 001 Study Design
Table 40: Gene Therapy Landscape, Key Patents in the CRISPR Dispute
Table 41: Gene Therapy Landscape, IP Estates of CRISPR Companies
Table 42: Gene Therapy Landscape, ERS Genomics EU Licensing 2004-2018
Table 43: Sangamo Therapeutics Pipeline, September 2018
Table 44: Sangamo Therapeutics Partnerships
Table 45: Sangamo Therapeutics SWOT
Table 46: CRISPR Therapeutics Pipeline
Table 47: CRISPR Therapeutics Pipeline
Table 48: CRISPR Therapeutics SWOT
Table 49: Casebia Pipeline, September 2018
Table 50: Editas Medicine Pipeline, September 2018
Table 51: Editas Medicine Pipeline, September 2018.
Table 52: Editas Medicine SWOT
Table 53: Intellia Therapeutics Pipeline
Table 54: Intellia Therapeutics SWOT
Table 55: Homology Medicines Pipeline
Table 56: Homology Medicines SWOT

1.2 List of Figures
Figure 1: Nucleases Based on Protein-DNA Interactions
Figure 2: Transcription Activator-Like Effector Nucleases (TALENs)
Figure 3: The CRISPR/Cas System
Figure 4: CRISPR/Cas Binding Mechanism
Figure 5: Cas9 Orthologs
Figure 6: Gene Therapy Clinical Trials Worldwide by Vector
Figure 7: Multiple Sangamo Therapeutics Products Use an Albumin Targeting ‘Safe Harbor’ Approach
Figure 8: Gene Editing Landscape, Progression of Gene Therapy Applications
Figure 9: Gene Editing Landscape, Hemophilia A + B
Figure 10: SPK-9001: Factor IX Activity after SPK-9011 in 8 Participants that did not Show AAV Capsid-Directed Immune Response
Figure 11: Cost of Beta-Thalassemia Major Treatment as of NHS Tariffs at 2013/14 Prices
Figure 12: BCL11A is Involved in Fetal Hemoglobin Silencing

発刊日

2019/01/03

体裁

PDF / 99ページ

販売価格

2,995USD

発行

CBR Pharma Insights

備考

※ご請求は、お申込日のTTSレートで円換算し、消費税を加えた金額になります。
※販売価格はシングルユーザーライセンスのものとなります。他のライセンス形態・価格に関しましてはご相談下さい。
※本レポートは、英文です。PDF(電子媒体)での納品となります。
※本レポートは取り寄せとなりますので、申し込みからお届けまで、多少時間が掛かる場合がございます。

関連カテゴリ

バイオ・ゲノム・再生医療 / 医薬品産業(医療制度、医療観光など)

購入・お問い合わせ

このレポートを購入

詳細を問い合わせる


PAGE